Az egyelőre csupán az Egyesült Államokban törzskönyvezett Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer a világ legdrágább gyógykészítménye. 2,1 millió dollárba, vagyis nagyjából 641 millió forintba kerül. A Novartis azonban úgy döntött, hogy néhány hetente kisorsol majd egy gyereket, aki ingyen megkapja a készítményt. Összesen 100 beteg gyerek kapja majd meg ingyen a gyógyszert.
Nagy segítség lehet
Több mint 50 gyerek kapta meg az SMA-kezelést - részletek itt!
A cég szerint a kezdeményezéssel világszerte tudnak segíteni a családokon. A pácienseket képviselő csoportok azonban hangsúlyozzák, hogy a sorsolásos rendszer nem oldja meg a magas költségek és a hiányzó hatósági jóváhagyások problémáját. Múlt heti bejelentése szerint a Novartis 7,1 milliárd dollár profitot könyvelt el 2019-ben, és a Zolgensmát nevezte meg az egyik legfőbb bevételforrásaként. A vállalat ugyanakkor a gyártási kapacitásra hivatkozva elmondta, hogy nem tud alacsonyabb áron több dózist gyártani.
A Novartis nem közölte, hányan vesznek részt a sorsolásban. Amennyiben egy kisorsolt gyermek szülőhazájában az illetékes hatóságok engedélyezik a Zolgensma használatát, a páciens heteken belül megkaphatja a készítményt.
Mi az SMA?
A világszerte nagyjából 8-10 ezer emberből egyet érint az SMA. Ez egy ritka genetikai betegség, amely a gerincvelő vázizmokat mozgató idegsejtjeinek funkciókiesésével jár. Az izommozgások gyengüléséhez, elvesztéséhez vezet, kezelés nélkül pedig a légzőizmok bénulása miatt akár halált is okozhat.
