A ritka betegségek kezelésére szolgáló készítmények értelemszerűen drágábbak, ezeket ugyanis kevesebb ember fogja használni, így a kifejlesztésük összege is nehezebben térülhet meg. A legdrágábbak között tartják azonban számon a lipoprotein-lipázhiány kezelésére szolgáló gyógyszert, amelyet 1,6 millió dolláros (átszámítva több mint 460 millió forintos) áron akartak a piacra dobni - írja az Index.
Betegségek, melyek gyógyíthatók lesznek
A modern génszerkesztési eljárásoknak köszönhetően a ritka betegségek egy része 5-10 éven belül gyógyíthatóvá válhat. De miért éri meg egy gyógyszergyárnak olyan készítmény kifejlesztése, amelyre egész Európában is alig néhány tucat embernek van szüksége? Szakemberrel beszélgettünk - kattintson!
Létezik gyógymód, de túl költséges legyártani
A hajmeresztően magas árat a fejlesztési és előállítási költséget, illetve a páciensek potenciális számát figyelembe véve határozta meg a gyártó. A lipoprotein-lipázhiány ugyanis egy rendkívül ritka genetikai rendellenesség, egymillióból átlagosan 2-3 embert érint. Genetikai hátterét egy kanadai-holland egyetemi kutatócsoport derítette fel még az 1980-as évektől kezdve, majd a kutatók 1998-ban céget alapítottak a gyógyszer kifejlesztésére, és egy újabb évtizednyi munka, illetve 100 millió dollár fejlesztési költség árán sikerült is előállniuk a megoldással, egy forradalmian új terápiával.
A ritka betegségek kezelésére szolgáló szerek is rendkívül drágák
A gyógyszer sokmilliárdnyi genetikailag módosított vírust tartalmazott - ezek vitték be a beteg szervezetébe a korrekt gént, amely beindította a lipáz termelését. Már az engedélyeztetése is komoly nehézségekbe ütközött, a forgalomba kerülés előtt ugyanis 342 beteggel kellett volna klinikai vizsgálatokat elvégezni, miközben egész Európában csak 250 betegről volt tudomása az egészségügyi ellátórendszernek.
A forgalmazó az extrém ritka esetszám miatt úgy kalkulált, hogy a terméket 1,6 millió dolláros áron kell értékesíteni ahhoz, hogy hosszú távon megtérülhessen a kifejlesztése. Később ezt egymillióra csökkentették, de még így is a világ legdrágább gyógyszereként került be a sajtóba. Érthető módon az emberek nem tolongtak az amúgy igazoltan hatásos kezelésért. Az injekciókúrát egyetlen páciens kapta csak meg: az árat (900 ezer eurót) a német DAK egészségbiztosító fizette ki hosszas tárgyalások után.
A terápia sikeres volt, a beteg - egy 43 éves német nő - tünetei megszűntek. Végül 2017-ben, amikor az európai engedély licence lejárt, a gyártó úgy döntött, hogy nem újítja meg. A raktáron maradt három adagot jelképes áron, 1-1 euróért adták oda egy olasz és két német beteg orvosainak: a terápia az ő pácienseiken is segített.
Több készítményt ezután nem gyártott más vállalat sem. Hatásos terápia tehát lenne a betegségükre, a lipoprotein-lipázhiányban szenvedők számára még sincs remény a gyógyulásra.
